2014年眼科七大创新性进展之七(眼科疾病的基因治疗)

在眼科领域,利用人类病毒进入细胞的能力从而替代基因已经成为现实。以减毒病毒作为载体,将目标基因转运到感染的细胞。对于一些疾病来说,将最终获得突破性的治疗效果。虽然腺病毒是最常见的病毒载体,逆转录病毒、裸露DNA和质粒同样应用广泛。

目前大约有2%与基因治疗相关的临床试验聚焦于眼科疾病,主要是各种类型的视网膜营养不良(如Leber先天性黑朦,无脉络膜症,Stargardt黄斑变性,先天性聋视网膜色素变性综合征1B(亚型USH1B)和MERTK基因突变相关的视网膜色素变性等)。其它疾病包括年龄相关性黄斑变性,Leber遗传性视神经病变,角膜瘢痕,青光眼,糖尿病黄斑水肿(DME)和黄斑毛细血管扩张2型。

大部分眼科基因转移研究都还没有进入3期临床试验,除了RPE65基因治疗Leber先天性黑朦。通过腺相关病毒载体的视网膜下注射从而替代RPE65基因已经取得满意效果,能同时提高视力和改善视网膜功能。

展望2015

2014年,在眼科领域取得了重大突破。各专业都涌现了许多新的治疗措施,使得眼科医师能持续提高患者的生活质量。对于这些新的技术来说,能否经受住时间的考验,取决于未来更多眼科医师的应用体验。

目前评论:2   其中:访客  2   博主  0

  1. 毛毛虫

    希望有更多疾病能够通过基因治疗

  2. 动漫资讯

    好久没来了,博主的博客还在坚持着不断更新,非常不错的

评论加载中...

发表评论

图片 表情